靶向治疗(Targeted cancer therapy)是癌症治疗的新纪元，经由基础研究了解癌细胞与正常细胞间某些关键分子（靶标）(Targets)的表现差异，运用抗体或小分子药物等方式来有效阻断癌细胞异常活化或过度表现之关键（靶标）相关路径，达到治疗的目的。由于对癌细胞具有高度选择性，对正常细胞影响较小，因此，靶向治疗通常毒性轻微，有别于传统的化学治疗。
目前，靶向治疗已有许多大类，且不断快速发展，尤其前2大类多已进入临床实用阶段，治疗范围广泛，包括恶性淋巴瘤、肺癌、乳癌、慢性骨髓性白血病、恶性胃肠间质肉瘤、结肠癌、头颈癌等。
1.细胞表面受体(或抗原)之抗体制剂
抗-CD20 (Rituxan), 抗表皮生长因子受体EGFR (Cetuximab), 抗-HER2/neu (Herceptin, 贺癌平)等抗体。
2.信号传递通路小分子抑制剂
EGFR-酪胺酸磷酸化酵素(TK)抑制剂(Iressa或Tarceva), ABL-与C-KIT-酪胺酸磷酸化酵素抑制剂(Glivec)，COX2酵素抑制剂(Celecoxib)等。
3.抗血管新生或抗转移制剂
抗血管内皮生长因子VEGF抗体(Avastin), VEGF受体抑制剂(SU5416), 转移酵素抑制剂(Neovastat)等。
4.细胞周期调控治疗
细胞周期磷酸化酵素CDK种萍?Flavopiridol等)。
5.抑癌基因的基因治疗
溶癌腺病毒ONYX-015等。
6.以癌细胞特异抗原与树突免疫细胞为基础的癌症疫苗
第一个为美国FDA批准的癌症抗体药物Rituxan (Rituximab)，是抗-CD20抗体，对化疗后复发的低度恶性淋巴瘤有50%的缓解率，且毒性轻微。Iressa (ZD1839)，是EGFR-酪胺酸磷酸化酵素之小分子抑制剂，对化疗耐受或复发的非小细胞肺癌患者，单独口服Iressa，有近20%的缓解率，且毒性轻微。Herceptin (贺癌平)，是抗-HER2/neu抗体制剂，对HER2/neu受体高表达(3+)的乳癌患者，单独定期注射Herceptin，有约35%～41%的缓解率，且毒性轻微。此外，Glivec (STI571)已知可有效治疗慢性骨髓性白血病(CML)与恶性胃肠道间质肉瘤(GISTs)。CML患者约100%表现费城染色体特殊变化，费城染色体产物BCR-ABL之下游酪胺酸磷酸化酵素(TK)异常持续活化。Glivec是BCR-ABL之TK小分子抑制剂，对已使用甲型干扰素无效的CML患者，仍可达到95%血像完全缓解与41%的费城染色体完全消失的疗效。
癌症靶向治疗并用化学治疗是另一新的发展方向。例如结肠癌约60%表达上皮生长因子受体(EGFR)，当结肠癌对传统化疗无效时，使用完全相同的化疗
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